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锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用研究进展
引用本文:李战伟,王 令,任 刚.锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用研究进展[J].西北农林科技大学学报(社会科学版),2011,39(6):55-60.
作者姓名:李战伟  王 令  任 刚
作者单位:西北农林科技大学 动物科技学院;西北农林科技大学 动物科技学院;西北农林科技大学 动物科技学院
基金项目:西北农林科技大学引进人才启动基金项目(2111020821)
摘    要:锌指核酸酶技术是一种新兴的基因高效靶向修饰和调控技术,目前该技术已在人类疾病的基因治疗中得到应用,通过敲除致病基因使其丧失致病性或者通过修复突变基因使基因表达正常,实现了对多种人类疾病的基因治疗。基于提高锌指核酸酶效率、特异性和降低细胞毒性等方面的研究较少的现状,特就人工锌指核酸酶介导的基因敲除和基因同源重组修复等在人类疾病基因治疗方面的应用及存在问题进行了综述,并对相关研究的开展进行了展望。

关 键 词:基因治疗  锌指核酸酶  同源重组  靶向修饰
收稿时间:2010/11/12 0:00:00

Progress on applications of zinc finger nuclease technology in gene therapy
LI Zhan-wei,WANG Ling,REN Gang,WANG Xin,ZHANG Zhi-ying.Progress on applications of zinc finger nuclease technology in gene therapy[J].Journal of Northwest Sci-Tech Univ of Agr and,2011,39(6):55-60.
Authors:LI Zhan-wei  WANG Ling  REN Gang  WANG Xin  ZHANG Zhi-ying
Institution:LI Zhan-wei,WANG Ling,REN Gang,WANG Xin,ZHANG Zhi-ying(College of Animal Science and Technology,Northwest A&F University,Yangling,Shaanxi 712100,China)
Abstract:Zinc finger nuclease technology can be used effectively in gene regulation and modification. A number of recent papers have shown how this technology can be applied effectively to models of human gene therapy.A variety of human diseases have been treated by gene inactivation or gene correction.However,few papers focus on how to improve the efficiency of zinc finger nucleases and specificity,minimize cytotoxicity.The applications of this technology to human gene therapy and problems were summarized in this review to provide a basis for related researches.
Keywords:gene therapy  zinc finger nucleases  homologous recombination  targeting modification
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